伏索利肽（VOXZOGO）是一种用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长促进药物。虽然伏索利肽尚未在中国正式上市，但通过一些特殊渠道，患者仍然可以获取到这种药物。本文将详细介绍伏索利肽的获取途径、用药注意事项以及日常管理，帮助患者更好地理解和使用这种药物。

伏索利肽在国内的获取途径

海外购买

患者或家属可以直接前往已上市伏索利肽的国家（如美国）的正规医疗机构或药房购买。这种方式的优势在于可以直接从原产地获取到原研药，质量更有保障。然而，这种方式也存在一定的不便，如需要出国旅行、语言沟通障碍等。在美国，伏索利肽的价格大约为 9,617 美元一盒，规格为 0.56mg*1 瓶。

国内特殊渠道

中国通过政策创新与多方协作，逐步解决罕见病患者“用得上药”的难题。例如，2018 年，国务院赋予海南省政府对海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区的特殊政策，允许患者在特定条件下使用尚未在国内正式上市的药物。2022 年 6 月 22 日，伏索利肽在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院成功落地实施，这是国内首批应用案例。患者可以通过这些特殊渠道在国内使用伏索利肽。

注意事项

无论是通过海外购买还是国内特殊渠道获取伏索利肽，患者都应确保药品来源的合法性和安全性。建议患者在专业医生的指导下使用药物，严格按照医嘱进行用药。同时，患者应保留好所有购药和用药的相关记录，以备不时之需。

用药注意事项和日常管理

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到患者在用药后可能出现血压的短暂下降。为了降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者应在注射伏索利肽前摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约 240 至 300 毫升的液体。对于有明显心脏或血管疾病史的患者，以及正在服用降压药物的患者，医生会特别注意其用药安全。

药物复配

伏索利肽在使用前需要进行复配。患者或护理人员应按照说明书中的步骤进行操作，确保药物的正确配制。具体步骤包括：从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，使其达到室温；将稀释剂注入小瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直至白色粉末完全溶解；目视检查溶液是否变色或混浊，如有异常则不应使用。重组液浓度为 0.8mg/mL 或 2.0mg/mL，具体请咨询专业医生。

皮下注射

伏索利肽的推荐注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距离肚脐至少 2 英寸）、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用，避免红肿或触痛。在注射前，确保患者已摄入足够的食物和液体。缓慢地将配制好的伏索利肽溶液从单剂量瓶中抽吸到注射器中，然后轮换注射部位进行皮下注射。

生长监测

患者应每 3 至 6 个月定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。这有助于确保药物的有效性和安全性，同时避免不必要的副作用。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。对于哺乳期妇女，目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要一并考虑。对于肾功能障碍患者，肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量，eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

通过以上信息，患者可以更好地了解伏索利肽在国内的获取途径、用药注意事项和日常管理，从而在医生的指导下安全有效地使用这种药物，改善儿童软骨发育不全的线性生长。