莫博赛替尼（mobocertinib，商品名EXKIVITY，研发代号TAK-788）是全球首款且目前唯一获批用于治疗携带EGFR外显子20插入突变（EGFR exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的口服靶向药物。该药由日本武田制药研发，于2023年1月15日在中国正式获批上市，标志着中国EGFR exon20ins NSCLC患者首次拥有了专属的精准治疗选择。其作用机制高度特异，通过不可逆地抑制EGFR及HER2 exon20突变激酶活性，阻断下游异常信号通路，从而有效抑制肿瘤细胞增殖与转移。临床获益基于加速批准路径，依据客观缓解率（ORR）与缓解持续时间（DOR）数据，后续验证性研究正持续推进。

莫博赛替尼的适应症、作用与功效、用法用量、副作用

适应症与靶点基础

本品仅适用于经FDA或国家药监局批准检测方法确认存在EGFR外显子20插入突变的成人NSCLC患者，且疾病须在含铂类化疗期间或之后出现进展。该突变占全部EGFR突变NSCLC约4%–10%，传统EGFR-TKIs（如吉非替尼、奥希替尼）对其基本无效，因此莫博赛替尼填补了重大未满足临床需求。其靶点覆盖不仅限于EGFR exon20ins，亦对HER2 exon20ins具有活性，拓展了潜在适用人群边界。

标准用法用量

推荐剂量为160 mg口服，每日一次，可空腹或餐后2小时服用；胶囊须整粒吞服，不得打开、咀嚼或溶解。建议每日固定时间服药；若漏服超过6小时，应跳过当次剂量，次日按原计划继续；服药后呕吐无需补服。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。疗程中需严格遵循医嘱，不可自行增减剂量或停药。

常见副作用与分级特征

发生率＞20%的不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥及肌肉骨骼疼痛。实验室异常（≥2%）以淋巴细胞减少、淀粉酶/脂肪酶升高、低钾、贫血、肌酐升高及低镁为主。严重不良事件中，间质性肺病（ILD）发生率为4.3%（含致死病例），QTc间期延长＞500 ms者占1.2%，尖端扭转型室速0.4%，心力衰竭2.7%。上述反应多在用药2–10个月内出现，需高度警觉早期症状。

用药与日常注意事项

基线与动态监测要求

用药前必须完成心电图（ECG）与血清电解质（钾、镁、钙）检测，QTc间期基线值＞470 ms者慎用。治疗期间每2–4周复查ECG及电解质，尤其对合并心脏基础疾病、先天性长QT综合征或正在使用其他延长QT药物者，应加密监测频次。肝功能异常患者亦需定期评估ALT/AST、胆红素水平。

关键风险应对策略

一旦出现新发或加重的咳嗽、呼吸困难、发热等疑似ILD症状，须立即停药并启动胸部影像学与肺功能评估；确诊ILD后永久停用。腹泻须在首次发作即启动洛哌丁胺等止泻治疗，并同步补充水分与电解质；若出现3级及以上腹泻、脱水或电解质紊乱，需暂停用药并考虑减量。QTc延长达500 ms或较基线增加＞60 ms时，应暂停给药，纠正电解质后复查；若恢复至＜480 ms且无症状，可减量至120 mg/d重启。

禁忌与药物相互作用

孕妇、哺乳期妇女及对该药任一组分过敏者禁用；重度肝功能不全（Child-Pugh C级）患者避免使用。禁止与强效或中效CYP3A抑制剂（如克拉霉素、伊曲康唑、葡萄柚汁）联用；若必须合用短效CYP3A诱导剂（如利福平），需密切评估疗效减弱风险。当前公开信息未披露确切美国市场定价，但参考同类创新肿瘤药国际通行区间，单月治疗费用约为12,000–15,000美元。