2024年1月16日，国家药品监督管理局正式批准亿帆医药全资子公司宿州亿帆药业有限公司申报的二氮嗪口服混悬液（规格：30ml:1.5g）上市，批准文号为国药准字H20243049，并视同通过仿制药一致性评价。这是国内首个获批的二氮嗪口服混悬液制剂，标志着该罕见病一线治疗药物首次实现国产化落地。此前，二氮嗪长期处于“国内无上市、进口无渠道、临床无供应”的困境，大量先天性高胰岛素血症（CHI）患儿家庭辗转求药、自行购药甚至靠喂糖维持血糖，面临不可逆神经损伤风险。此次获批不仅填补了国内治疗空白，更以儿童适宜剂型、优先审评路径和视同过评资质，切实回应了临床急迫需求与政策导向。

二氮嗪在国内上市了吗

历史性突破：首仿获批，终结“一药难求”困局

根据知识库[1][2][5]信息，该产品于2022年5月提交注册申请，被纳入“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”优先审评程序；2024年1月获准上市，有效期至2029年01月08日。此前，默沙东原研二氮嗪未在中国上市，Teva公司PROGLYCEM®虽于1976年获FDA批准，但其胶囊剂型已停产，且无合法进口路径。知识库[8]中康康一家七家医院辗转确诊、靠喂白砂糖控制低血糖的案例，正是这一断供现实的真实写照。本次获批，使中国成为全球少数具备该药自主供应能力的国家之一。

权威定位：一线用药，指南与共识双重背书

二氮嗪被《儿童先天性高胰岛素血症遗传检测和咨询专家共识（2023）》及ICPE（国际儿童内分泌学会）明确列为CHI一线治疗药物。CHI作为2018年国家五部门联合发布的《第一批罕见病目录》收录病种，属典型“孤儿病”。该药获批即纳入医保谈判预备队列可能性提升，但目前尚未进入国家医保目录。知识库[3]指出，原研药PROGLYCEM®在美国市场参考价为25mg×100粒约166美元/盒，100mg×100粒约276美元/盒；国产混悬液定价尚未公开，但因免除跨境物流、关税及中间加价环节，预计终端可及成本将显著低于进口参照水平。

独家地位：暂无竞品，强化临床可及性保障

截至2024年初，除宿州亿帆外，中国境内尚无其他企业获批或申报二氮嗪口服混悬液。知识库[2][4][5]多次强调“国内首家”“暂无企业获批、申报”“视同通过一致性评价”。该产品按化学药品注册分类3类获批，属仿制药，但技术门槛高——需解决微粉化稳定性、混悬体系均一性、儿童口感适配等多重难题。研发累计投入约1603.23万美元，凸显其稀缺性与临床价值密度。

用药注意事项

起始治疗须严密监护

应在具备新生儿/儿童代谢病管理能力的医疗机构内启动治疗。初始阶段需每2–4小时监测末梢血糖，观察有无高血糖、水肿、多毛等反应。若2–3周内未见明确疗效，应重新评估诊断或调整治疗方案。

关注液体潴留与心肾功能

二氮嗪可致钠水潴留，诱发充血性心力衰竭，尤其在早产儿或合并先天性心脏病者中风险升高。用药期间需每日记录出入量、体重变化，定期检查心率、肺部啰音及下肢水肿。肾功能不全者半衰期延长，剂量须个体化下调，并同步监测血清电解质与尿酸水平。

警惕药物相互作用

本品增强降压药效应，合用时需谨慎调整血压目标；与香豆素类抗凝剂联用可能升高INR值，须减少抗凝剂量并加强监测；对高胆红素血症新生儿，可能置换白蛋白结合位点，加重核黄疸风险，禁用于生后72小时内未稳定胆红素水平者。