吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种CD33导向的抗体和细胞毒性药物缀合物，主要用于治疗成人和儿童的CD33阳性急性髓系白血病（AML）。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的适应症、功效与作用

适应症

吉妥珠单抗适用于以下情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

该药物通过靶向CD33阳性白血病细胞，释放细胞毒性药物，从而发挥其抗癌作用。

功效与作用

吉妥珠单抗是一种单克隆抗体，结合了抗CD33抗体和细胞毒性药物卡利奇霉素。这种组合使得药物能够特异性地结合到CD33阳性的白血病细胞表面，然后被细胞内化，释放出卡利奇霉素，导致DNA损伤和细胞死亡。这种机制使得吉妥珠单抗在治疗CD33阳性急性髓系白血病方面具有显著效果。

在临床试验中，吉妥珠单抗已被证明可以提高患者的完全缓解率和生存率，尤其在联合化疗方案中表现出更好的疗效。

用药注意事项

存储条件

为了保证药物的质量和稳定性，吉妥珠单抗应按照以下条件储存：

• 遮光、密封、在干燥处保存。
• 温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。
• 避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以防药物结构受损。

建议将药物储存在原装容器中，不要与其他药物混合或转移，以防止污染和损坏。

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 成人患者：推荐剂量为3mg/㎡，通常在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。巩固周期在第1天使用3mg/㎡。
• 1个月及以上的儿童患者：体表面积大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。诱导周期和巩固周期的使用方法与成人类似。

使用前应仔细阅读药品说明书，并严格按照医嘱执行。

副作用

吉妥珠单抗可能引起的副作用包括但不限于：

• 肝毒性：包括静脉闭塞性肝病（VOD），表现为ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水。
• 输液相关反应：包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。
• 出血：由于血小板减少症，可能导致致命或危及生命的出血。
• QT间期延长：尤其是在有QTc延长病史或倾向的患者中。

在使用吉妥珠单抗期间，应定期监测肝功能、血细胞计数和心电图，以及时发现并处理这些副作用。

特殊人群用药

吉妥珠单抗在特定人群中的使用需要注意以下事项：

• 孕妇：吉妥珠单抗可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下用药。
• 哺乳期妇女：建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。
• 有生殖潜力的女性和男性：建议在治疗期间及治疗后一定时间内使用有效的避孕措施。
• 老年患者：老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率较高，建议在医生指导下用药。

对于1个月以下的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。