卡普赛珠单抗（Caplacizumab），商品名为Cablivi，是一种针对血管性血友病因子（vWF）的单克隆抗体片段。该药物通过特异性结合vWF的A1结构域，抑制vWF与血小板的相互作用，从而减少血小板的消耗和粘附，有效降低由vWF介导的血小板聚集。卡普赛珠单抗主要用于成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗，与血浆置换和免疫抑制治疗联合使用。

用药说明

适应症

卡普赛珠单抗获批用于治疗18岁及以上成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）发作，联合血浆置换和免疫抑制治疗。aTTP是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是凝血功能紊乱，进而引发全身性微血管血栓形成，导致严重的血小板减少、溶血性贫血和器官缺血。该病是由针对ADAMTS-13的自身抗体产生的，ADAMTS-13是负责裂解冯·威尔布兰德因子的蛋白质。该过程的缺失会导致超大的冯·威尔布兰德因子多聚体生成，这些多聚体会与血小板结合形成微血栓，并引发血栓栓塞并发症。

药效学

体外研究表明，卡普赛珠单抗能够完全抑制血小板聚集，II期临床试验表明，从治疗第1天到第30天，该药物可将血管性血友病因子的活性降低20%。由于血管性血友病因子-卡普赛珠单抗复合物的清除，血浆中的血管性血友病因子水平也显著降低。在III期临床试验中，超过50%的受试者血小板计数恢复正常。在这些试验中，还观察到aTTP的发生率显著降低，以及中位缓解时间显著缩短约39%。

用法用量

卡普赛珠单抗应在血浆置换治疗开始时使用。首次治疗在血浆置换前至少15分钟，给予11毫克的静脉冲击剂量。随后，在第1天血浆置换完成后，给予11毫克皮下注射。每日血浆置换期间，继续给予11毫克的皮下注射，直到血浆置换结束。血浆置换后治疗在最后一次血浆置换后，继续每日皮下注射11毫克，持续30天。若初期治疗后仍出现持续的潜在疾病迹象（如ADAMTS13活性受抑制），可延长治疗，但延长期最长为28天。

卡普赛珠单抗的使用需遵循严格规范。治疗首日，需在血浆置换前至少15分钟静脉注射11毫克，血浆置换完成后皮下注射11毫克；每日血浆置换期间，在血浆置换后每日皮下注射11毫克；血浆置换期结束后，每日皮下注射11毫克，持续30天（自最后一次每日血浆置换后开始）。若患者在治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用该药物。

用药注意事项

出血风险防范

卡普赛珠单抗会增加出血风险，尤其是患有血友病等潜在凝血疾病的患者。应避免与抗血小板药物、抗凝剂联用。若出现临床显著出血，需暂停用药，必要时给予浓缩血管性血友病因子止血。恢复用药后，需持续监测出血迹象。

特殊人群用药

孕妇：存在母婴出血风险，需谨慎使用。哺乳期女性：需权衡母乳喂养益处与用药必要性及潜在风险。儿童：安全性和有效性尚未明确。老年人（65岁及以上）：临床研究数据有限，用药需谨慎。严重肝功能损害患者：使用时要密切监测出血情况。

手术干预

选择性手术、牙科手术或其他侵入性操作前7天，需停用卡普赛珠单抗。紧急手术时，可考虑使用浓缩血管性血友病因子纠正止血，待出血风险消除后，恢复用药并密切监测出血情况。

卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确，用药期间应避免与影响止血和凝血的药物联用。妥善存储：卡普赛珠单抗应储存在原纸箱中，温度保持在2°C - 8°C（36°F - 46°F）避光保存，切勿冷冻。未开封小瓶可在室温不超过30°C（86°F）的原纸箱中存放最长2个月，且室温保存后不可再放回冰箱。药物有效期为24个月。