卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。aTTP是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，主要表现为微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血。卡普赛珠单抗通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。

卡普赛珠单抗的适应症、功效与作用

核心适应症

卡普赛珠单抗适用于成人及12岁以上青少年（体重≥40kg）的 aTTP 急性发作治疗，需与血浆置换（PEX）和免疫抑制疗法（IST）联用。aTTP 是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，占 TTP 病例的 95%，主要表现为微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血。

作用机制

卡普赛珠单抗通过靶向 vWF，阻断 vWF 多聚体与血小板 GPIb-IX-V 受体的结合，抑制血小板粘附和微血栓形成。作为全球首个获批的纳米抗体药物，卡普赛珠单抗可快速控制 aTTP 的凝血功能障碍，显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

用法用量

卡普赛珠单抗的推荐剂量如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11 毫克；当日血浆置换完成后，再皮下注射 11 毫克。
• 血浆置换期间：每次血浆置换后，每日皮下注射 11 毫克。
• 血浆置换期后：自最后一次每日血浆置换起，每日皮下注射 11 毫克，持续 30 天。若初始治疗后，仍存在潜在疾病迹象（如 ADAMTS13 活性水平受抑制），治疗可延长最多 28 天。

如果患者在卡普赛珠单抗治疗期间出现 2 次以上 aTTP 复发，则应停用卡普赛珠单抗。避免同时使用抗血小板药物或抗凝血剂。

用药注意事项

出血风险防范

卡普赛珠单抗会增加出血风险，尤其是患有血友病等潜在凝血疾病的患者。应避免与抗血小板药物、抗凝剂联用。若出现临床显著出血，需暂停用药，必要时给予浓缩血管性血友病因子止血。恢复用药后，需持续监测出血迹象。

特殊人群用药

孕妇使用卡普赛珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险，需谨慎使用。哺乳期女性需权衡母乳喂养益处与用药必要性及潜在风险。儿童的安全性和有效性尚未明确。老年人（65 岁及以上）临床研究数据有限，用药需谨慎。严重肝功能损害患者使用时要密切监测出血情况。

漏服与手术处理

血浆置换期间漏服，需尽快补服；血浆置换期后漏服，若在计划给药时间 12 小时内，可立即补服，超过 12 小时则跳过该剂量，按常规计划进行下次给药。选择性手术、牙科手术或其他侵入性操作前 7 天，需停用卡普赛珠单抗。紧急手术时，可考虑使用浓缩血管性血友病因子纠正止血，待出血风险消除后，恢复用药并密切监测出血情况。