卡普赛珠单抗（Caplacizumab）是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物，与血浆交换和免疫抑制治疗联用。本文将详细介绍卡普赛珠单抗的适应症和用法用量，以及用药过程中需要注意的事项。

适应症

aTTP的治疗

卡普赛珠单抗主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。aTTP是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，主要特征包括微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血。这种疾病通常需要紧急治疗，以防止严重的并发症，如多器官功能衰竭和死亡。

联合治疗

卡普赛珠单抗应与血浆交换（PEX）和免疫抑制疗法（IST）联用。血浆交换可以帮助清除体内的异常血小板和血管性血友病因子（vWF），而免疫抑制治疗则可以减少免疫系统的过度反应，从而减少血小板的破坏。卡普赛珠单抗通过特异性地阻断vWF与血小板之间的相互作用，有效减少vWF介导的血小板粘附和消耗，进一步改善患者的预后。

疗效优势

研究表明，卡普赛珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，可以显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。这不仅提高了患者的治疗效果，还提升了他们的生活质量。

用法用量

治疗第一天

在开始血浆交换治疗时，卡普赛珠单抗的首次给药应在血浆置换前至少15分钟进行11毫克静脉注射。在第1天血浆置换完成后，再进行11毫克皮下注射。首次静脉注射应由医疗保健提供者进行。

每日血浆置换期间

在每日血浆置换期间的后续治疗天数，患者应在血浆置换后每日一次皮下注射11毫克。皮下注射的部位应选择腹部，避免肚脐周围。

血浆置换期后

在最后一次血浆置换后，患者应继续每日一次皮下注射11毫克，持续30天。如果在初始治疗过程后，仍然存在持续性潜在疾病的迹象（例如抑制ADAMTS13活性水平），则治疗可延长最多28天。如果患者在卡普赛珠单抗治疗期间出现2次以上aTTP复发，则应停用卡普赛珠单抗。

用药注意事项

出血风险

卡普赛珠单抗会增加出血风险，尤其是在患有血友病等潜在凝血疾病的患者中。应避免与抗血小板药物或抗凝血剂联用。如果出现临床显著出血，需暂停用药，必要时给予浓缩血管性血友病因子止血。恢复用药后，需持续监测出血迹象。

特殊人群用药

孕妇：存在母婴出血风险，需谨慎使用。
哺乳期女性：需权衡母乳喂养益处与用药必要性及潜在风险。
儿童：安全性和有效性尚未明确。
老年人（65岁及以上）：临床研究数据有限，用药需谨慎。
严重肝功能损害患者：使用时要密切监测出血情况。

手术和侵入性操作

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普赛珠单抗治疗。紧急手术时，可考虑使用浓缩血管性血友病因子纠正止血，待出血风险消除后，恢复用药并密切监测出血情况。

漏服处理

如果在血浆置换期间漏服一剂卡普赛珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普赛珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

储存方法

卡普赛珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，以避光。不要冻住。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普赛珠单抗在室温下保存后，请勿将其放回冰箱。药物的有效期为24个月。