培米替尼（Pemazyre）是一种靶向性药物，于2020年4月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。该药物由Incyte公司研发，主要针对成纤维生长因子（FGF）受体2（FGFR2）的融合或重排。培米替尼在中国大陆于2022年4月6日上市，尽管尚未进入中国医保，患者仍可以在医院药房或药店购买该药，但需自费。培米替尼主要用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

培米替尼的基本信息

药物背景

培米替尼是一种选择性的FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制FGFR信号通路的异常激活发挥抗肿瘤作用。该药物活性成分为含吗啉甲基的吡咯并吡啶嘧啶酮衍生物。临床研究表明，培米替尼对携带FGFR2变异的胆管癌患者具有显著的疗效，客观缓解率高达60%。同时，培米替尼在治疗过程中也表现出一定的安全性，三级及以上治疗相关不良事件发生率为26.5%。

剂型和规格

培米替尼的剂型为片剂，有4.5mg和9mg两种规格。4.5mg规格的片剂为白色至类白色的圆形片，一面刻有“I”凹印，另一面刻有“4.5”凹印；9mg规格的片剂为白色至类白色的椭圆形片，一面刻有“I”凹印，另一面刻有“9”凹印。患者在使用培米替尼时，应严格按照医嘱和说明书的要求，整片吞服，不可压碎、咀嚼、切开或溶解药片后服用。

上市和医保信息

培米替尼已在中国上市，但尚未进入中国医保，患者需自费购买。目前，市场上有多个版本的培米替尼，包括老挝卢修斯版（规格为4.5mg*14片，价格为124美元）、巴拉圭博克龙药厂版（规格为4.5mg*21粒，价格为391美元）和港版（规格为13.5mg*14片，价格为9536美元）。患者在购买时应注意甄别药品真伪，关注生产日期，避免购买假药劣药。

用药注意事项

患者选择

在使用培米替尼治疗局部晚期或转移性胆管癌患者前，应采用验证过的检测方法确定患者存在FGFR2融合或重排。经医院或实验室基因检测判断为携带有FGFR2融合或重排的患者才能接受本品治疗。患者应在信达生物制药（苏州）有限公司指定的医院或实验室使用研究性伴随诊断检测方法对FGFR2基因状态进行检测。

推荐剂量

培米替尼的推荐剂量为13.5mg，每日一次口服给药，连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个治疗周期，持续治疗直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。建议患者在服药日大约同一时间段服药，本品可空腹或随餐口服。如果漏服时间超过4小时或更久的时间，或服药后出现呕吐，当日无需补服，于下一次服药时间服用处方剂量的药物即可。

剂量调整和不良反应

培米替尼在使用过程中可能会出现多种不良反应，包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、吞咽困难、恶心、便秘、口炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥等。如果出现严重的不良反应，应及时咨询医生并调整剂量。患者在使用培米替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。