塞普替尼（Selpercatinib），中文商品名为睿妥，是由礼来制药（Eli Lilly）研发并全球上市的高选择性RET激酶抑制剂。该药于2020年5月获美国FDA加速批准，2022年9月正式在中国获批上市，成为国内首个获批用于RET基因异常驱动肿瘤的靶向治疗药物。其作用机制精准靶向野生型及多种突变型RET蛋白，对CCDC6-RET、KIF5B-RET融合及V804M、M918T等经典突变均具强效抑制活性。临床证据显示，无论肿瘤原发部位如何，只要经分子检测确认存在RET融合或特定RET突变，患者即可能从该药中获得显著且持久的抗肿瘤应答。目前，塞普替尼已覆盖局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌，以及既往系统治疗失败的RET融合阳性泛实体瘤成人及2岁及以上儿童患者。

赛普替尼（Selpercatinib）中文说明书

适应症与患者筛选

本品适用于经充分分子学检测证实存在RET基因改变的特定人群：包括RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者；携带RET突变、需系统治疗的甲状腺髓样癌成人及2岁以上儿童；RET融合阳性、对抗放射性碘治疗无效且需系统干预的晚期甲状腺癌患者；以及在既往治疗后进展、且无满意替代方案的RET融合阳性泛实体瘤患者。患者选择必须基于组织或液体活检获得的可靠RET检测结果，不可仅凭临床表型推测用药。

剂量与给药方式

成人及12岁以上青少年按体重分层给药：体重＜50 kg者，推荐剂量为120 mg口服，每日两次；≥50 kg者为160 mg口服，每日两次。2至12岁以下儿童依据体表面积（BSA）调整：BSA 0.33–0.65 m²为40 mg，每日三次；0.66–1.08 m²为80 mg，每日两次；1.09–1.52 m²为120 mg，每日两次；≥1.53 m²为160 mg，每日两次。胶囊与片剂须整粒吞服，不可压碎或咀嚼；可空腹或随餐服用，但若联用质子泵抑制剂（PPI），则必须随餐服用以保障吸收。

规格与价格参考

市售剂型包括40 mg与80 mg胶囊及片剂，常见包装为120粒/盒。按当前国际参考定价，40 mg规格单盒售价约为2,800美元，80 mg规格约为4,600美元。该药品尚未纳入中国国家医保目录，患者需全额自费承担。药品贮存条件为20–25°C，短途运输允许15–30°C范围波动，需避光防潮。

用药注意事项

肝毒性监测与管理

治疗前须检测基线ALT与AST；前3个月内每两周复查一次肝功能，此后每月一次。若出现≥3级转氨酶升高（ALT/AST＞5×ULN）或伴胆红素升高，应暂停用药；恢复至≤1级后，可减量重启。若再次发生相同级别事件，考虑永久停药。

高血压与QT间期延长防控

用药前应优化血压控制，首周起即开始血压监测，此后至少每月一次。QTcF＞500 ms或较基线延长＞60 ms者，需暂停用药并纠正电解质紊乱及甲状腺功能异常（TSH）。持续QT延长或出现尖端扭转型室速，应永久停用。

其他关键风险警示

需警惕间质性肺病/肺炎表现，如新发咳嗽、呼吸困难或低氧血症，立即影像学评估并暂停治疗；严重出血（如咯血、颅内出血）须永久停药；过敏反应者暂停并启动糖皮质激素治疗；高肿瘤负荷患者应评估肿瘤溶解综合征风险，预防性水化及降尿酸处理必要时启动。